- Caratteristiche:

- Questo trapianto, comunemente chiamato di "midollo osseo", consiste in una semplice trasfusione nelle vene del paziente di CELLULE STAMINALI EMOPOIETICHE (CSE), prelevate da un donatore.
- Le CSE, una volta iniettate in circolo nel sangue periferico, vanno da sole a cercare la loro sede naturale nelle cavità ossee per prendervi "domicilio".
- Il trapianto riesce se le CSE attecchiscono, cominciando a differenziarsi e moltiplicarsi per ricostruire un sangue sano che entri in circolo ed irrori tutte le cellule del corpo umano.
- Il sangue periferico che circola nelle vene e nelle arterie è quindi il prodotto di un sangue originario che di produce nel midollo delle ossa attraverso un complicato processo di trasformazione.
- La malattia ematologica si ha quando le CSE malate non producono più la giusta quantità e/o qualità di cellule sanguigne differenziate.
- Le CSE sane, ogni giorno producono da 400 a 600 miliardi di cellule sanguigne (vedi tabella).

- Le nuove scoperte

- Le CSE sono state individuate in grande quantità nel sangue placentare (cordone ombelicale) ma anche nel sangue periferico che scorre in vena, ove possono essere mobilitate a trasferirsi in grande quantità dal midollo osseo attraverso la somministrazione di particolari farmaci.
- Le CSE possono essere crioconservate senza alterazione della loro capacità di attecchimento e differenziazione. Di conseguenza, mentre un tempo il prelievo di CSE avveniva esclusivamente attraverso aspirazione con aghi dalle creste iliache del donatore, oggi vengono fatti:
1) - TRAPIANTI CON PRELIEVO DAL SISTEMA SANGUIGNO SIA ALLOGENICI (da donaotre) SIA AUTOLOGHI (dal paziente stesso).
2) - TRAPIANTI CON PRELIEVI DA SANGUE PLACENTARE CRIOCONSERVATO.

- Indicazioni

Il trapianto di CSE, nel corso degli anni, si è esteso a quasi tutte le emopatie:

Neoplasie (leucemie mieloidi e linfoidi, acute e croniche, linfomi, mielomi)

Aplasie severe (anemia di Fanconi, di Blackfan-Diamond, falciforme, ecc.)

Deficit immunitari congeniti

Emoglobinopatie (talassemie, drepanocitosi)

L'età, nei trapianti da donatore, un tempo, era molto limitativa: "minore" 45 anni. Oggi, si arriva fino a pazienti > 60 anni, con l?adozione di ?mini trapianti?, che non comportano una pesante e pericolosa mieloablazione per gli anziani.

- L'intervento

Esso si sviluppa in 3 fasi:
1) LA RACCOLTA DELLE CSE
Essa può avvenire:
a) attraverso un prelievo da midollo osseo o da sangue periferico su:
- donatore gemello omozigota con HLA identico;
- donatore familiare con HLA identico o più spesso compatibile:
- donatore anonimo con HLA identico o compatibile, tramite il Registro Nazionale o Internazionale dei Donatori di Midollo Osseo;
- paziente medesimo, in fase di remissione, ovviamente con HLA identico.
b) attraverso una fornitura da una Banca di CSE
- dono di una partoriente, depositato presso una Banca di raccolta di sangue placentare, partecipante al sistema CordNet.

2) IL CONDIZIONAMENTO
Esso prepara il paziente a ricevere l'infusione di CSE sane ed ha lo scopo di eradicare il più possibile dalle loro nicchie le cellule malate attraverso una chemioterapia e/o radioterapia, mieloablativa che porti ad una condizione di aplasia. Questa terapia, oltre che una funzione citotossica, ha anche quella immunosoppressiva per impedire che le CSE iniettate siano subito attaccate dal sistema immunitario del paziente.
In questa fase, il paziente è senza difese ed è posto in un ambiente sterile. A distanza di 24-48 ore dal termine di questo periodo, egli verrà trapiantato.

3) LA TRASFUSIONE DELLE CSE
Essa è fatta per via intravenosa in camera sterile. Le CSE dal circolo sanguigno raggiungono pian piano le cavità all'interno delle ossa e, trovando le "nicchie vuote", vi si insediano (homing), cominciando a riprodurre un midollo osseo sano.

- I rischi

A) NEL TRAPIANTO ALLOGENICO (da Donatore)

Non attecchimento.

Rigetto acuto /cronico (classico come per gli altri organi).

GVHD (Graft Versus Host Disease) acuta o cronica.

Si tratta di un rigetto all'inverso, in cui le nuove CSE, ormai padrone di casa, scatenano le nuove cellule prodotte contro gli organi del paziente, visti come elementi estranei (particolarmente attaccati sono la pelle, il fegato e l?intestino). Il grosso problema è poter distinguere subito tra rigetto classico o GVHD. Infezioni virali da Pneumocystis Carinii, cataratta, tumori della pelle. Necessità di una forte immunosoppressione con relative complicanze.

Recidiva della malattia.

B) NEL TRAPIANTO AUTOLOGO (o AUTOTRAPIANTO)

Purificazione insufficiente delle CSE malate, durante la chemioterapia d?induzione della remissione.

Recidiva della malattia.

- Le scelte terapeutiche

1) La scelta ottimale rimane il dono da un fratello gemello.
2) Il Trapianto allogenico (da donatore), statisticamente, dà migliori risultati contro la malattia, ma presenta maggiori casi di mortalità.
3) Il Trapianto autologo (da paziente) è molto più sicuro, ma ha maggiori percentuali di ricadute nella malattia.
4) Il sangue periferico è più rapido(2-3 gg.) del sangue midollare a ricostituire l'ematopoiesi ed offre un vantaggio sul piano della difesa immunitaria perché più ricco di cellule immunocompetenti.
5) Il sangue placentare(Cord Blood) ha meno episodi di GVHD e può essere usato anche in situazioni di scarsa compatibilità. Per contro, esso è meno ricco di CSE e pertanto è più adatto ai bambini che agli adulti.
Oggi, si cerca di ovviare a questo inconveniente trapiantando CSE, provenienti da due unità placentari (una unità 60 -80 ml.).

- I risultati

I risultati non sono definibili in assoluto. In questi tipi di trapianti, date le diversissime patologie, l'eterogeneità dei pazienti nell'ambito di una stessa patologia ed i diversi approcci applicati dai vari centri, gli studi statistici rimangono molto parziali. Resta comunque consolidato che la giovane età, le malattie non maligne e una disposizione psicologica e relazionale positiva sono elementi che favoriscono il successo del trapianto. Il termine di paragone per definire positivamente il risultato di un trapianto è quello dei 10 anni, dopo di che il rischio di recidive e di infezioni tende allo zero: il paziente convive con due sistemi cellulari diversi che si tollerano a vicenda.La guarigione con il trapianto è possibile - tante persone nel mondo ne sono testimoni viventi come il tenore Josè Carreras - ma essa non è sempre certa anche se si ottiene un prolungamento della vita, che rimane pur sempre un obiettivo della medicina.